時代は“ウルトラパワフル”ゲノム編集治療へ〜CRISPRが描く新しい医療の未来〜

今回は、Nature誌に掲載された非常にインパクトのある最新ニュースをご紹介します。
まさに“漫画を超える現実”が、医療の世界で始まりました。

CRISPR（クリスパー）技術といえば、いまや誰もが一度は耳にしたことがあるゲノム編集技術。その中でも、最も精密で応用範囲の広い「プライム編集（prime editing）」という手法が、ついに人間の治療に使われました。

今回治療対象となったのは、慢性肉芽腫症（CGD）という、免疫不全を引き起こす難病を抱える10代の若者。遺伝子の突然変異をピンポイントで修正し、細胞の機能回復を目指す前代未聞のアプローチです。

実はこの手法、2023年にBlood誌（IF17.5）において、マウスを用いた研究が報告されたばかり。そこからわずか1年でヒトへの応用にこぎつけたのです。このスピード感、まさに“ウルトラパワフル”！

10年前までは、「受精卵のゲノム編集」が未来の医療として語られていました。しかし、それには倫理的な壁（多世代にわたる影響、国際的な規制など）が高く、実用化は進んでいません。

ところが今回のように、生まれた後に体細胞の遺伝子を直接修復する手法であれば、倫理的な障壁も相対的に低く、患者さんに直接的なベネフィットを与えることが可能です。

この変化は、PGT（着床前遺伝子検査）、特に**niPGT-A（非侵襲的PGT-A）**の今後の立ち位置にも影響を与えるかもしれません。

ゲノム医療の“Nextステージ”が今まさに始まりました。
PGT-Aの意義や立ち位置も再定義される時代が、静かに、でも確実にやってきています。

これからの10年、医療はどう進化するのでしょうか？
私たちは、その最前線を見守り、皆さんとともに考えていきたいと思います。